一种罕见疾病获得越来越少的关注

这是一个大多数人从未听说过的疾病，但对于大约50,000名韩国人——以及约6,000名最严重病例患者来说，这是一种每天都面临的、威胁生命的现实。肺动脉高压，或称PAH，是一种罕见且严重的疾病，导致连接心脏与肺部的动脉内血压 dangerously 高。如果不治疗或治疗不足，可能在诊断后的几年内致命。

好消息是，韩国正在取得实质性进展。坏消息是，这仍然不够——本周在首尔举行的一场重要医学会议正在努力推动改变这一现状。

PH Korea 2026上发生了什么

6月26日，韩国肺高压学会——在韩语中称为 대한폐고혈압학회，或KSPH——在首尔的马谷区COEX举行了第11届年度学术会议。此次活动名为PH Korea 2026，汇聚了来自韩国及全球的专家，旨在解决一些顽固的问题：缓慢的药物审批、过时的疾病分类系统，以及缺乏独特的韩国临床指南。

今年的会议特别有趣，因为它不仅仅是关于学术论文。会议的政策导向明显——一屋子的心脏病学家和肺病学家基本上在告诉政府：这里是需要改变的地方，以及这对患者现在的重要性。

问题背后的数字

让我们把这个问题放在一个更大的背景中。肺动脉高压——以各种形式存在——影响着全球约1%的人口。在韩国，这大约相当于500,000人。最关键的子集，即被归类为WHO第1组（肺动脉高压）的患者，在全国大约有6,000名。

对于这些患者，五年生存率目前约为71.8%。乍一看，这似乎是合理的，但医疗专业人士迅速指出，这仍低于欧洲和北美更先进医疗系统设定的基准。而且，由于PAH的早期症状模糊——比如疲劳、呼吸急促，容易与其他疾病混淆——许多患者在获得正确诊断时已经处于严重状态。

药物获取差距

事情变得令人沮丧的地方在于，几种突破性治疗已经存在，并在国外的临床环境中证明了自己的有效性。会议上特别强调的两种药物是Winrevair（sotatercept）和Veletri（epoprostenol）——这两种靶向疗法在延长和改善患者生活方面显示出了显著效果。

问题是，获得这些药物的批准、将其列入韩国的国家健康保险，并真正让患者获得这些药物的过程缓慢而复杂。对于一种罕见疾病来说，时间至关重要，保险覆盖的延迟可能意味着患者能否获得更好的治疗。

KSPH新任会长、全南国立大学医学院教授金恺勋在会议上直接提出：已经通过国际安全性和有效性标准的药物，其监管和保险列入流程需要加快。

“尽管韩国肺动脉高压治疗结果的积极趋势，但患者对新药的获取和政策支持仍然令人失望，”KSPH会长、加贺大学医学院教授郑旭镇说。“要真正提高生存率和生活质量，我们需要医疗专业人员、政府和患者之间紧密协调的系统。”

韩国首个国内临床指南

PH Korea 2026上最重要的公告之一是即将发布韩国首个官方国内肺动脉高压临床指南。这实际上比听起来更重要。

到目前为止，韩国医生主要依赖国际指南——主要来自欧洲和美国——这些指南并不一定是为韩国患者和韩国医疗环境设计的。罕见疾病因患者群体小而难以研究，这使得建立通常推动指南创建的大规模数据变得困难。

KSPH指南开发委员会主席、仁川世宗医院专家金京熙解释了这种针对韩国的特定方法背后的思路：目标不是简单地调整外国指南，而是建立一个基于韩国自身诊断和治疗生态系统的指南。

新指南预计将在今年11月的韩国心脏病学会会议上正式以韩语发布，英文版将在2026年1月发布。重要的是，该学会希望这些指南能作为改革韩国国家健康保险报销标准的具体证据基础——目前在与PAH治疗相关的几个领域落后于国际标准。

修正分类系统

会议上另一个政策推动涉及一个更技术性但同样重要的问题：肺动脉高压在韩国官方疾病编码系统KCD（韩国标准疾病分类）中的分类。

学会的行政主任、蔚山大学医学院教授金大熙指出，当前的分类系统并未完全反映肺动脉高压的临床复杂性和负担。更好的分类不仅仅是官僚事务——它直接影响政府如何追踪患者、分配资源和设计护理路径。

长期研究与区域雄心

除了立即的政策推动，KSPH还在投资长期计划。该学会与韩国疾病控制和预防中心国家卫生研究所合作，进行了一项名为PHOENIKS的精准医学队列研究——今年是该合作的第九个连续年。计划是继续扩展，建立能够最终推动未来患者更好护理的长期高质量数据。

在国际层面，KSPH的目标也很宏大。明年6月，为庆祝学会成立10周年，将共同主办东亚肺动脉高压学会（EASOPH）学术会议——再次在首尔的COEX马谷举行。这表明韩国希望不仅在PAH护理中成为快速跟随者，更希望成为塑造亚洲对话的区域领导者。

这对患者意味着什么

关于罕见疾病，有一点是显而易见的——它们很少获得推动政策迅速变化的公众关注。PAH并不是家喻户晓的名字，其患者群体相对较小（尽管受到深刻影响）。这正是像PH Korea 2026这样的会议重要的原因：它们创建了医学界呼吁的正式、文档记录，并为倡导者提供了一个平台，以对政策制定者施加持续的压力。

对于大约6,000名生活在肺动脉高压中的韩国人来说，桌面上的要求很明确——更快的药物审批、扩大的保险覆盖、量身定制的临床框架，以及更智能的疾病追踪。这些要求都不算过分。剩下的就是看看政策机制是否能足够快速地运转，以真正为那些字面上正在耗尽时间的患者带来改变。

This article is based on reports from Dong-A Ilbo, Bosa, Newstown.